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Huit bébés sauvés par le VIH

Un bon point pour la recherche qui a permis à huit bébés d'être sauvés grace à une thérapie génique. En effet huit nouveaux-nés atteint du syndrome des "bébés bulles", une maladie génétique rare ne touchant qu’une naissance sur 200 000, ont été sauvés grâce à un nouveau traitement.

les faits se sont déroulés aux Etats-Unis, où huit enfants souffrant d'un déficit du système immunitaire sévère ont pu être sauvés grâce à une thérapie génique utilisant une version synthétisée du VIH.

Une première mondiale. Des chercheurs américains ont utilisé le VIH dans une thérapie génique afin de traiter huit bébés nés sans système immunitaire, des nourrissons nés avec un système immunitaire inexistant ou défaillant. Cette thérapie novatrice combinée à la chimiothérapie a permis de guérir les bébés. Leur système immunitaire est désormais fonctionnel. La prouesse est décrite dans la revue New England Journal Of medecine.

Les enfants souffrant du syndrome du "bébé bulle" sont atteints d'une maladie génétique rare caractérisée par l'absence de cellules immunitaires, ces cellules responsables de la défense de l'organisme contre les infections. Ils sont contraints de vivre dès leur naissance dans une chambre stérile, une "bulle".

La thérapie génique est le seul moyen de reconstituer le système immunitaire de ces enfants. Jusqu'ici elle nécessitait une greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur familial compatible pour éviter un rejet, rappelle l'Inserm.

LES BÉBÉS SORTIS DE L'HÔPITAL AU BOUT D'UN MOIS

Dans le cas des huit bébés, les médecins des hôpitaux St. Jude de Memphis et du Benioff Children de l'Université de Californie ont utilisé la thérapie génique, une approche qui consiste à introduire un gène dans les cellules pour soigner une maladie. Les médecins ont collecté la moelle osseuse des bébés pour en corriger le défaut génétique par la technique de cellules souches. Le nouveau gène a ensuite inséré au cœur de l'ADN des cellules de moelle osseuse grâce à une version modifiée du VIH, une version synthétisée et non infectieuse du virus du Sida. La chimiothérapie a été combinée à cette thérapie génique pour greffer le système immunitaire sans risque de rejet.

Et le traitement a fonctionné. La plupart des bébés sont sortis de l'hôpital en un mois. "Ces petits patients répondent aux vaccins et ont un système immunitaire leur permettant de fabriquer toutes les cellules immunitaires dont ils ont besoin pour se protéger des infections lorsqu'ils explorent le monde et vivre des vies normales", a déclaré le docteur Ewelina Mamcarz de St Jude, auteur de l'étude, citée par la BBC. 

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